Publication du volet recherche du rapport d’évaluation du Plan national maladies rares 3

En raison des différences de nature de l’objet évalué, de calendrier de travail et d’approche de l’évaluation entre ces deux institutions, les évaluations du volet « soins » et du volet « recherche » ont été conduites de façons distinctes. Elles sont présentées successivement dans ce rapport conjoint.

Ces deux rapports d’évaluation sont le résultat du travail collectif des comités composés à cet effet :

• Comité d’évaluation du HCSP : Franck Chauvin, Stéphanie Gentile, Pascal Barat, Pascal Cathebras, Philippe Fraisse, Véronique Gilleron, Frédéric Mauny. Avec l’appui du HCSP (Catherine Bilger, Natapy Attoumani, Daphné Desmoriaux) ;
• Comité d’évaluation du Hcéres : Pierre Buekens, Christian Deleuze, Roseline Favresse, Didier Houssin, Jean-Louis Mandel, Josselin Thuilliez. Avec l’appui du Hcéres (Gérard Bréart, Marine Lemée).     

Afin de répondre au vœu des ministères chargés de la santé et de la recherche, que soit présentée une synthèse commune du résultat de ces travaux d’évaluation, les deux comités d’évaluation se sont concertés. Cette concertation a abouti à l’élaboration d’un document unique et à la décision conjointe d’utiliser un même repère visuel coloré relatif à l’évaluation de l’avancement de chacun des deux volets du plan. 

Cette concertation a abouti au constat que, près de vingt ans après le lancement du plan Maladies Rares et au-delà du prolongement ou de l’intensification des actions qui étaient prévues dans le PNMR 3, il convient, en vue du PNMR 4, de tenir fortement compte des bouleversements qui environnent la prise en charge des patients atteints de maladies rares et la recherche dans ce domaine. 

A cette fin, les deux comités d’experts se sont concertés afin d’identifier des perspectives nouvelles pour prendre en compte ces changements dans le PNMR 4.

Ces perspectives peuvent être résumées en quelques mots : l’utilité possible d’un exercice de prospective face à ces bouleversements ; l’organisation des soins à fonder sur la demande plutôt que sur l’offre de soins ; la révolution du traitement des données et les nouveaux métiers qui doivent en résulter ; la nécessité de répondre aux enjeux du diagnostic péri-natal ; la rupture à mettre en œuvre dans le développement du médicament et pour l’accès à celui-ci dans les maladies rares ou ultra-rares ; enfin l’échelle européenne, qui impose un calage précis en termes de calendrier et de cohérence.

• Pour en savoir plus :
  • Consulter le rapport produit par le Hcéres
  • Consulter les perspectives communes entre le HCSP et le Hcéres autour du PNMR3 
  • Consulter la publication du rapport conjoint Haut Conseil de la santé publique (HCSP) - Hcéres